快科技 11 月 24 日音尘，据报谈，中好意思瑞康公司自主研发的 FUS 基因靶向小阻抑 RNA（siRNA）疗法 RAG-21，得回好意思国食物药品监督措置局（FDA）授予的孤儿药履历（Orphan Drug Designation,ODD），用于治愈肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称"渐冻症"。

这是中好意思瑞康与渐冻症治服者蔡磊联袂鼓吹的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对 SOD1 基因的 RAG-17，拟用于治愈由超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变引起的成东谈主肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

贵寓披露，RAG-21 是一种专诚针对 FUS 基因突变的 siRNA 疗法，可灵验裁汰 FUS 卵白的水平，靶向知道神经元退化的根源。

该药物通过 RNA 阻抑（RNAi）机制显露作用，通过裁汰 FUS 卵白水平而削弱 FUS 卵白的伪善定位和特别齐集。临床前商榷披露，RAG-21 具有显耀的敲低效用和细致的安全性。

此外，淡薄病又称"孤儿病"。重生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病东谈主数小于 14 万的疾病，妥贴其中一项的疾病，即可为淡薄病。针对淡薄病的药物被称为"孤儿药"，由于淡薄病自身发病机理复杂，且药物受众较少，一直以来孤儿药坚苦实足大的商场来得回撑捏，也穷乏资源来建筑研制。

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